Ontwikkeling en toepassing van een medicijndrank

6-Mercaptopurine is een geneesmiddel dat standaard toegepast wordt bij de behandeling van acute lymfatische leukemie (ALL) bij kinderen. Het medicijn moet gedurende 1 tot 2 jaar dagelijks ingenomen worden, waarbij de in te nemen hoeveelheid iedere 2-4 weken wordt aangepast op basis van bloedwaardes. Helaas is in Nederland geen toedieningsvorm van dit medicijn in de handel die geschikt is voor kinderen. Er moet voor kinderen speciaal capsules op maat gemaakt worden. De meeste openbare apotheken zijn hier echter niet goed voor toegerust. Hierdoor vinden dosisaanpassingen vaak niet op tijd of onvolledig plaats. De capsules moeten door de ouders thuis opgelost worden wanneer het om jongen kinderen gaat, zodat het medicijn als drank toegediend kan worden. Het risico van doseringsfouten wordt hierdoor vergroot en voor de ouders resulteert het in ongewenste extra blootstelling aan het medicijn.  
Doel van dit onderzoek is een 6-mercaptopurine drank te ontwikkelen en de werkzaamheid van deze drank te vergelijken met de capsules. De opname van het medicijn in het lichaam en de acceptatie door de patiënt/ouders wordt daarbij vergeleken.  

Twintig kinderen in verschillende leeftijdsgroepen krijgen vier weken het medicijn als drankje en vier weken als capsule in een fase van de behandeling waarbij volgens een vast schema dient te worden toegediend. Er zal op vier momenten bloed worden afgenomen voor bepaling van de hoeveelheid medicijn dat is ingebouwd in rode bloedcellen. Tweewekelijkse wordt er een bepaling van het aantal witte bloedcellen gedaan, zodat de opname en het klinische effect vergeleken kunnen worden. Ook zal aan de patiënten gevraagd worden een dagboekje in te vullen om bij te houden hoe de inname van de medicatie gaat.  
Als de drank even goed als de capsules wordt opgenomen en de patiënten het goed accepteren, zal deze drank landelijk geïntroduceerd worden.  

Hoe nu verder

Het WINAP (Wetenschappelijk Instituut der Apothekers) heeft een aantal soorten medicijndranken ontwikkeld en getest op stabiliteit en kwaliteit. De drank met de beste kwaliteit is vervolgens gekozen en deze heeft alle farmaceutische controles doorlopen. Alle dossiers om toestemming te verkrijgen van de medisch ethische commissie zijn geschreven, en een digitaal dossier voor het vastleggen van alle gegevens tijdens de studie is ontworpen. De apotheek van het Erasmus MC heeft alle studiemedicatie bereid (capsules en drank). Op 25 november 2008 is door de medisch ethische commissie Rotterdam toestemming gegeven voor de start van de studie en inmiddels heeft ook de kinderafdeling van het Universitair Medisch Centrum Groningen toestemming gekregen om patiënten te vragen deel te nemen aan de studie.  
De eerste patiënt heeft inmiddels het onderzoek afgerond en de resultaten wat betreft opname van de drank in het lichaam en de acceptatie van de drank door de patiënt zijn veelbelovend.  

Conclusie 

In totaal zijn er 24 patiënten gestart met het onderzoek. Van deze 24 patiënten konden 4 patiënten het onderzoek niet afmaken vanwege een infectie of koorts. De overige 20 patiënten zijn behandeld met zowel de medicijndrank als de capsules, waarna telkens in het bloed is gemeten hoeveel van het medicijn opgenomen werd. Er werd geen verschil gevonden in de twee toedieningsvormen wat betreft opname van het werkzame deel van het medicijn. Daarmee is aangetoond dat de medicijndrank dezelfde werkzaamheid heeft als de capsules. Het merendeel van de ouders en kinderen vonden de medicijndrank de meest plezierige toedieningsvorm, omdat het makkelijker toe te dienen was. Er was geen verschil in bijwerkingen tussen de twee toedieningsvormen.  
Het onderzoek geeft duidelijk aan de medicijndrank een geschikte toedieningsvorm is voor kinderen en toegepast kan worden bij de behandeling van ALL. Het kan de behandeling van ALL duidelijk verbeteren. De onderzoekers zullen de medicijndrank daarom nu landelijk gaan introduceren. 

Onderzoeksnummer: 24 
Centrum: Sophia Kinderziekenhuis - Erasmus MC Rotterdam 
Startjaar:  2008 
Looptijd:  4 jaar 
Totale kosten/bijdrage KiKa:  € 124.951