onderzoek kinderkanker microscoop

Therapie voor kinderen met myelodysplastisch syndroom

Onderzoek naar de ontwikkeling van therapie voor kinderen met myelodysplastisch syndroom (MDS)

Samenvatting afgerond onderzoek

Myelodysplastisch syndroom (MDS) is een zeer zeldzame ziekte. Bij de ziekte wordt de bloedaanmaak verstoord wat kan leiden tot het ontstaan van leukemie. MDS bestaat er in verschillende soorten, waaronder refractaire cytopenie (RCC). Kinderen met RCC hebben vrijwel geen cellen in het beenmerg. Het is hierdoor moeilijk onderscheid te maken met bloedarmoede, een andere, goedaardige vorm van beenmergfalen, waardoor het stellen van een diagnose lastig is. Een mogelijk oorzaak voor het ontstaan van RCC is dat de eigen bloedcellen zich tegen de bloedstamcellen keren en deze beschadigen. Dit proces heet auto-immuniteit en wordt veroorzaakt door een bepaald type afweercellen: de T-cellen. Dit idee wordt ondersteund door het feit dat sommige patiënten met RCC reageren op een behandeling die de afweer onderdrukt.

In dit onderzoek is er gekeken of de aanwezigheid van auto-immuniteit voorspellend is voor de genezingskans als een afweer onderdrukkende behandeling wordt gegeven. Uit het onderzoek blijkt dat in ongeveer 40% van de patiënten met RCC afwijkende T-cellen worden gevonden, net zoals bij patiënten met bloedarmoede. Hoewel dit erop duidt dat auto-immuniteit vaak voorkomt in RCC, is de aanwezigheid van deze T-cellen niet voorspellend voor de respons op de behandeling.

Verder is onderzocht of er een bepaalde groep cellen (PNH klonen) bij kinderen met RCC voorkomen, en of deze klonen voorspellend zijn voor een respons op de behandeling. Hieruit bleek dat de klonen even vaak voorkomen bij RCC als bij kinderen met bloedarmoede, en minder vaak dan bij volwassenen met MDS. Dit duidt erop dat auto-immuniteit bijdraagt aan het ontstaan van RCC, net zoals bij bloedarmoede. Verder bleek uit het onderzoek dat de klonen voorspellend zijn voor respons op de behandeling. 

Ten slotte is geprobeerd om met een andere dan de tot nu toe gebruikte methode een onderscheid te maken tussen RCC en bloedarmoede. Met de methode ‘flowcytometrie’ werden er subtiele verschillen tussen de twee aandoeningen gevonden. Deze methode zou, als de bevindingen bevestigd worden in vervolgonderzoek, mogelijk in de toekomst een aanvulling kunnen zijn op de tot nu toe gebruikte diagnostische methode.

Samenvattend laat het onderzoek zien dat RCC veel meer lijkt op bloedarmoede dan tot nu toe werd aangenomen, en dat een van de oorzaken van RCC inderdaad een vorm van auto-immuniteit kan zijn. Hoewel stamceltransplantatie nog steeds de belangrijkste behandeling is van RCC geven de resultaten van dit onderzoek een onderbouwing voor het geven van een afweer onderdrukkende behandeling aan patiënten met RCC.

Onderzoeksnummer: 40
Centrum: Sophia Kinderziekenhuis - Erasmus MC Rotterdam
Startjaar: 2009  
Looptijd: 4 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 487.125

Steun KiKa

Elke week krijgen 10 kinderen kanker.
25% redt het niet.

Doneer

Meer over dit onderwerp
stamceltransplantatie

Hematopoietische stamceltransplantatie

Eiwitten als indicator van longbeschadiging

Lees verder

Steun KiKa

De strijd tegen kinderkanker winnen we alleen als we het samen doen. Word donateur of steun ons éénmalig.

Doneren