onderzoek kinderkanker microscoop

Ontwikkeling van leukemie tijdens behandeling van afweerstoornis

Preventie en inzicht in de ontwikkeling van leukemie tijdens de behandeling van een afweerstoornis

Samenvatting afgerond onderzoek

Kleine kinderen met een ernstige aangeboren afweerstoornis lopen een grote kans te overlijden aan levensbedreigende infecties. Deze kinderen hebben een erfelijk defect in een bepaald stukje DNA (een gen) dat belangrijk is voor het ontstaan van T-cellen, die een belangrijke rol spelen in het afweersysteem. Zo’n stoornis kan hersteld worden met behulp van gentherapie. Er wordt dan een goede versie van het stukje DNA in een kreupel virus ingebouwd en daarmee ingebracht in stamcellen van het bloed. Het DNA van de stamcellen wordt daardoor gecorrigeerd. Deze gecorrigeerde stamcellen worden teruggeplaatst in het patiëntje en ontwikkelen zich tot volgroeide bloed- en afweercellen. Deze gentherapie is succesvol gebleken maar heeft ook een veel voorkomende ernstige bijwerking: het ontstaan van bloedkanker (leukemie) als gevolg van activatie van kankergenen (o.a. LMO2) door het virus.

Het doel van dit project was om te begrijpen hoe dit soort leukemie ontstaat en of met nog kreupelere virussen de kans op leukemie ontwikkeling verminderd kan worden zonder de effectiviteit van de behandeling aan te tasten. Hiervoor is een nieuw muismodel ontwikkeld waarin een menselijk afweersysteem opgebouwd kan worden door transplantatie van menselijke stamcellen. Hiermee is aangetoond hoe het LMO2 kankergen te werk gaat in een menselijk immuunsysteem: de ontwikkeling van de T-cellen wordt versneld door dit gen en daarnaast blijven de T-cellen vast zitten in een stadium waarin ze snel groeien, wat beide aanleiding kan geven tot vorming van leukemie. Daarnaast zijn er nieuwe virussen ontwikkeld die naar schatting 100x veiliger zijn maar nog steeds de afweerstoornis goed kunnen genezen.

Onderzoeksnummer: 36
Centrum: Willem-Alexander Kinderziekenhuis - LUMC Leiden
Startjaar: 2009
Looptijd: 5 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 720.421

Steun KiKa

Elke week krijgen 10 kinderen kanker.
25% redt het niet.

Doneer

Meer over dit onderwerp
Onderzoek afweersysteem kinderen

Effecten van fysieke inspanning op het afweersysteem van kinderen met acute lymfatische leukemie

In de resultaten is een stijging te zien van afweercellen onmiddellijk na de inspanning, gevolgd…

Lees verder
Behandelkamer kinder kanker

Optimalisering van het medicijn asparaginase bij kinderen met acute lymfatische leukemie

8% van de kinderen bleken stille inactivatie te hebben

Lees verder
Onderzoek kanker met microscoop

‘DNA labels’ als mogelijk aangrijpingspunt voor therapie in acute myeloïde leukemie bij kinderen

In deze studie is gekeken of er in AML cellen ook afwijkingen zijn in de labels die aan het DNA…

Lees verder
Onderzoek kanker microscoop

De rol van microRNAs in acute myeloïde leukemie bij kinderen

Welke microRNA’s spelen een rol bij het ontstaan van acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen.

Lees verder

Steun KiKa

De strijd tegen kinderkanker winnen we alleen als we het samen doen. Word donateur of steun ons éénmalig.

Doneren