Nieuwe geneesmiddelen voor neuroblastoom

Een veelbelovende nieuwe combinatie van geneesmiddelen voor teruggekeerde neuroblastoom.

Met hoog gedoseerde chemotherapie kan in een groot gedeelte van de neuroblastoompatiënten de  tumor in eerste instantie succesvol worden aangepakt. Toch komt de tumor bij de meeste patiënten weer terug en is  op dat moment vrijwel niet meer te behandelen.  Het is dus essentieel om nieuwe geneesmiddelen te vinden voor teruggekeerde neuroblastoom.

Kanker ontstaat door foutjes in het DNA waardoor de cellen met foutjes ongeremd gaan delen. De onderzoekers hebben eerst gekeken welke DNA foutjes er voorkomen bij neuroblastoom. Ze bekeken dit bij neuroblastoomcellen van patiënten die voor de eerst neuroblastoom hadden en bij cellen van patiënten met teruggekeerde neuroblastoom.

Zo kwamen zij erachter dat er bij teruggekeerde neuroblastoom vaak fouten voorkomen die ervoor zorgen dat een bepaald kankergen (het MEK gen) wordt geactiveerd. Het MEK gen zet de cellen aan tot groei. Het goede nieuws was dat remmers van het MEK gen al resultaat hebben laten zien bij andere kankersoorten. En deze remmers bleken ook effectief tegen neuroblastoom cellen in het laboratorium.

Omdat het toedienen van 1 middel vaak niet genoeg is om een tumor aan te pakken hebben de onderzoekers vervolgens een groot aantal combinaties van MEK remmers met andere geneesmiddelen getest. Hieruit kwam een remmer van een ander kankergen (BCL2) naar voren.

De eerste laboratorium resultaten met de combinatie van de twee remmers zijn veelbelovend. Dankzij de resultaten van het KiKa onderzoek kunnen nu twee klinische onderzoeken bij patiënten worden gestart om te kijken of deze combinatie van geneesmiddelen kan voorkomen dat neuroblastoom terugkomt en of patiënten met teruggekeerde neuroblastoom hiermee behandeld kunnen worden.

Onderzoeksnummer: 189
Centrum: Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie
Startjaar: 2015
Looptijd: 4 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 633.620