Nieuwe behandeling op basis van stamceltransplantatie

Nieuwe innovatieve behandeling op basis van stamceltransplantatie en toediening van natural killer cellen

Samenvatting afgerond onderzoek
Voor een kind met een solide tumor zoals rhabdomyosarcoom en neuroblastoom dat niet goed reageert op de behandeling of waarbij de ziekte na behandeling terugkomt, bestaat nog slechts een geringe kans op genezing. Afhankelijk van het type tumor is na 5 jaar nog slechts 5-30% van deze kinderen in leven. Er zijn momenteel geen duidelijke verdere behandelingsopties. Voor deze patiënten moet er een nieuwe behandeling ontwikkeld worden. In dit onderzoek is bestudeerd of rhabdomyosarcoom en neuroblastoom tumor cellen worden herkend door “Natural Killer” (NK) cellen. Deze cellen zijn normaal gesproken betrokken bij de afweer tegen virusinfecties, maar ook tumorcellen. Het natuurlijke afweersysteem wordt dus beïnvloed door het toedienen van deze afweercellen en hierdoor zou de tumor aangevallen kunnen worden.

Met tumorcellen van patiënten is onderzocht hoe de tumorcellen aan de afweercellen ontsnappen. Verder is bestudeerd of medicijnen de gevoeligheid van de tumorcellen voor deze afweercellen kunnen verhogen.

De belangrijkste bevindingen van dit onderzoek, die mogelijk gevolgen kunnen hebben voor het verbeteren van de behandeling van kinderen met rhabdomyosarcoom  en neuroblastoom, kunnen als volgt worden samengevat:

1.    De antistoffen cetuximab en trastuzumab kunnen een bijdrage leveren aan de behandeling van rhabdomyosarcoom met NK cellen doordat ze een “brug” vormen tussen de tumor cellen en de NK cellen en de NK cellen zo in gelegenheid zijn deze cellen aan te vallen

2.    Er is een protocol ontwikkeld waarin de NK cellen, worden gezuiverd uit bloed, kortdurend worden geactiveerd en vervolgens worden toegediend aan patiënten. Deze toediening van de geactiveerde afweercellen lijkt weinig/geen ongewenste bijwerkingen te hebben. Rhabdomyosarcoom- en neuroblastoomcellen zijn zeer gevoelig voor doding door de geactiveerde afweercellen. De toevoeging van deze geactiveerde afweercellen aan de huidige behandeling van kinderen met deze solide tumoren kan worden overwogen.

Onderzoeksnummer: 52
Centrum: Willem-Alexander Kinderziekenhuis - LUMC Leiden
Startjaar: 2009  
Looptijd: 5 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 471.120