Signaleringsroutes zijn aangepast tijdens de ontwikkeling van de tumor.

Medicijnen die het eiwit AXL remmen kunnen de groei van Ewing sarcomen remmen
Het Ewing sarcoom is een zeer kwaadaardige vorm van botkanker, die vooral voorkomt bij jonge kinderen en adolescenten.
De huidige behandelingen bestaan uit chirurgie (vaak amputatie), hoge doseringen chemotherapie en bestraling. Ondanks deze rigoureuze aanpak is de overleving van patiënten met Ewing sarcoom de afgelopen decennia nauwelijks verbeterd. Ongeveer 60% van de patiënten geneest momenteel, maar deze patiënten hebben last van veel bijwerkingen van de chemotherapie. Daarom is er een grote behoefte aan nieuwe, effectievere behandelingen met minder bijwerkingen voor deze jonge patiënten.
Onlangs is aangetoond dat Ewing sarcoom cellen veel van het zogenaamde AXL eiwit bevatten. Dit eiwit speelt een belangrijke rol bij onder andere celgroei en celdeling. Middelen die dit eiwit remmen bleken in het laboratorium de groei van Ewing sarcoom cellen in een kweekschaaltje te kunnen remmen. Om de werking van deze middelen verder te testen is in dit pilotproject het effect van dit medicijn op groei van Ewing sarcoom in het lichaam (van muizen) bestudeerd. Het middel bleek daadwerkelijk in staat te zijn de groei van Ewing sarcomen in muizen te kunnen remmen.
Het effect was echter niet zo spectaculair als van tevoren gedacht en er is daarom zeker ruimte voor verbetering. Verschillende recente studies hebben laten zien dat het aanpakken van één enkel eiwit in de meeste gevallen onvoldoende effectief is om een patiënt te genezen. Daarom is vervolgens gekeken of de tumorgroei nog beter geremd kan worden als de AXL remmer met andere remmers gecombineerd wordt. Proeven met Ewing sarcoom cellen in kweekschaaltjes lieten zien dat dit inderdaad het geval is. Toekomstige studies zullen deze veelbelovende combinatie van remmers daarom verder bestuderen.
Onderzoeksnummer: 145
Centrum: UMC St. Radboud Kinderziekenhuis Nijmegen
Startjaar: 2014
Looptijd: 1 jaar
Afgerond: 2016
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 73.816