Onderzoek medicijnen ALL

De werking van drie nieuwe medicijnen voor de behandeling van ALL

Onderzoek in muismodellen naar de werking van drie nieuwe medicijnen voor de behandeling van acute lymfatische leukemie met een afwijkend MLL gen

Samenvatting afgerond onderzoek
De meest voorkomende vorm van kanker op de kinderleeftijd is acute lymfatische leukemie (ALL). Dankzij intensief onderzoek in de afgelopen decennia zijn de genezingskansen voor kinderen met ALL al geruime tijd gunstig.  Met behulp van chemotherapie geneest ongeveer 85% van alle kinderen met ALL. Echter, bij kinderen met een afwijkingen in de leukemiecellen in het zogenaamde MLL gen, hetgeen voornamelijk het geval is bij kinderen jonger dan 1 jaar, is de genezingskans slechts 40%. Een belangrijk aandeel in het tot stand komen van deze slechte prognose is ongevoeligheid tegen de bestaande medicijnen. Verscheidene pogingen om de behandelingen te verzwaren door hogere doseringen toe te dienen hebben helaas weinig tot niets uitgehaald. Het is daarom zeer belangrijk om zo snel mogelijk “nieuwe” medicijnen te vinden die wel effectief werken tegen deze agressieve vorm van leukemie. Testen in het laboratorium met leukemiecellen van kinderen met een afwijking in het MLL gen hebben aangetoond dat de medicijnen Panobinostat, Zebularine en Decitabine zeer effectief zouden kunnen zijn tegen deze vorm van leukemie. Alvorens deze medicijnen toe te kunnen passen in de behandeling van kinderen, dient er eerst voldoende bewijs te zijn dat deze medicijnen ook in een levend wezen (i.p.v. in een reageerbuis) de leukemiecellen weten te vinden en aan te pakken. Bovendien moet worden onderzocht of deze medicijnen niet teveel bijwerkingen hebben op bijvoorbeeld de organen. Daarom zijn de geneesmiddelen in deze studie getest op speciale muizen. Deze muizen zijn ingespoten met de leukemiecellen van patiënten, waardoor ze na verloop van tijd een vergelijkbare vorm van leukemie ontwikkelen. Behandeling van de muizen met Decitabine of Zebularine had helaas maar een marginaal effect op het remmen van de leukemie. De behandeling met Panobinostat werkte beduidend beter. Zieke muizen behandeld met dit medicijn overleefden gemiddeld 70 i.p.v. 49 dagen. De behandeling van de muizen met een combinatie van Decitabine en Panobinostat leek bovendien aanvankelijk uitermate effectief. Na slechts een aantal weken was een zeer sterke afname van het aantal leukemiecellen in de behandelde muizen waarneembaar. Echter, kort daarop overleden alle muizen aan bijwerkingen van de medicijnen. Autopsie  toonde aan dat met name schade aan de lever en de blaas fatale gevolgen heeft gehad voor de muizen. Vervolg studies zullen nu moeten uitwijzen of het mogelijk is om Panobinostat en Decitabine in combinatie toe te dienen maar dan in bijvoorbeeld lagere concentraties, of door de beide medicijnen afwisselend toe te dienen. Tevens wordt er, met name voor Panobinostat, gezocht naar meer specifiekere varianten van het medicijn in de hoop dat deze minder schadelijke bijwerkingen zullen vertonen.

Onderzoeksnummer: 136
Centrum: Sophia Kinderziekenhuis – Erasmus MC Rotterdam
Startjaar: 2013
Looptijd: 1 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 128.840

Steun KiKa

Elke week krijgen 10 kinderen kanker.
25% redt het niet.

Doneer

Meer over dit onderwerp
Onderzoek leukemie

Aanpakken therapie ongevoelige leukemie

Ongevoeligheid voor het veel gebruikte medicijn cytarabine.

Lees verder
onderzoek kinderkanker microscoop

Ontwikkeling van leukemie tijdens behandeling van afweerstoornis

Er zijn nieuwe virussen ontwikkeld die naar schatting 100x veiliger zijn.

Lees verder
Onderzoek afweersysteem kinderen

Effecten fysieke inspanning op afweersysteem kinderen met leukemie

In de resultaten is een stijging van afweercellen te zien na inspanning.

Lees verder
Behandelkamer kinder kanker

Medicijn asparaginase bij kinderen met acute lymfatische leukemie

Eén van de belangrijkste medicijnen bij de behandeling.

Lees verder

Steun KiKa

De strijd tegen kinderkanker winnen we alleen als we het samen doen. Word donateur of steun ons éénmalig.

Doneren