Een nieuw medicijn ontwikkelen tegen kinderkanker

Achtergebleven leukemiecellen in het beenmerg bij kinderen
Aanwezigheid van achtergebleven leukemiecellen in het beenmerg bij kinderen die behandeld zijn voor acute myeloïde leukemie voorspellen mogelijk het terugkeren van de ziekte
Samenvatting afgerond onderzoek
Acute myeloïde leukemie (AML) is een vorm van bloedkanker die op kinderleeftijd weinig voorkomt (circa 25 patiënten per jaar in Nederland). Alhoewel de overleving van kinderen met AML de laatste jaren behoorlijk is verbeterd door intensivering van de chemotherapie, keert de ziekte bij circa 40% van de kinderen toch terug (recidief). Het vroegtijdig kunnen voorspellen van de kans op een recidief maakt het mogelijk om patiënten al vroeg in de behandeling “op maat” te kunnen behandelen: intensievere therapie voor kinderen met een hoge kans op een recidief, en lichtere therapie (en mogelijk minder bijwerkingen) voor kinderen met een kleine kans op een recidief. In recente studies, onder andere vanuit Nederland, is gebleken dat de kans op terugkeer van de ziekte groter is bij patiënten bij wie tijdens de therapie nog kleine aantallen AML cellen in het beenmerg aantoonbaar zijn (MRD-positief).
Om de leukemie cellen van de andere cellen te kunnen onderscheiden, worden er cel-specifieke labels aan beenmerg monsters toegevoegd. Hiermee kunnen zelfs kleine aantallen achtergebleven leukemiecellen aangetoond worden. Voorheen werd dit gedaan met maximaal 4 verschillende labels, maar in deze studie is deze techniek geoptimaliseerd en worden er 8 verschillende labels gebruikt, waardoor de kans op het vinden van kleine hoeveelheden achtergebleven leukemie cellen groter is en er een grotere zekerheid is dat het daadwerkelijk om leukemie cellen gaat.
Vervolgens zijn met deze methode 368 beenmergmonsters, afkomstig van 99 patiënten gemeten. De verkregen data zal nu geanalyseerd worden om de hoeveelheid achtergebleven leukemiecellen en de relatie met een recidief te bepalen .
Onder andere op basis van deze studie is er nu een nieuw behandelingsprotocol opgestart in Nederland en meerdere andere landen. Hierbij wordt op twee verschillende tijdstippen MRD gemeten, en op basis van deze MRD uitslagen wordt nu voor het eerst ingegrepen in de behandeling. Dit betekent dat kinderen met een hoge MRD-waarde op één van beide gemeten tijdstippen, ingedeeld wordt tot een hogere risicogroep, met intensievere therapie tot gevolg. Hiermee kunnen de kinderen die hoger risico hebben op terugkeer van de ziekte, vroegtijdig geselecteerd worden en kan de uitkomst op langere termijn verbeterd worden.
Onderzoeksnummer: 70
Centrum: Sophia Kinderziekenhuis – Erasmus MC Rotterdam/SKION
Startjaar: 2011
Looptijd: 4 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 420.000