Twee nieuwe onderzoeken goedgekeurd!

KiKa heeft twee nieuwe onderzoeken goedgekeurd. In onderzoek 116 wordt er gekeken naar de rol van twee recent ontdekte genen in de ontwikkeling van T-cel acute lymfatische leukemie. Mogelijk zijn dit twee nieuwe targets voor medicijnen. Onderzoek 96 richt zich op de optimalisatie van 131MIBG therapie. Bij deze therapie wordt er gebruik gemaakt van een radioactief medicijn dat de tumorcellen zeer doelgericht bestrijdt. Het nut en de bijwerkingen van dit medicijn wordt onderzocht, zodat de therapie verder geoptimaliseerd kan worden.

Onderzoek naar de rol van de genen NKX2-1 en MEF2C in de normale en kwaadaardige T-cel ontwikkeling: twee mogelijke targets voor nieuwe medicijnen

T-cel acute lymfatische leukemie (T-cel ALL) bij kinderen wordt over het algemeen beschouwd als een hoog risico ziekte. Bij 30 procent van de patiënten keert de ziekte binnen 4 jaar terug na start van de behandeling (recidief). Behandeling van patiënten met een recidief is vaak niet effectief en het merendeel van deze patiënten komt dan ook te overlijden. Daarnaast heeft het gebruik van intensieve chemotherapie als nadeel dat veel patiënten op latere leeftijd last krijgen van complicaties, zoals onvruchtbaarheid, botafbraak, hartfalen of opnieuw kanker krijgen. De ontwikkeling van nieuwe medicijnen die gericht zijn op de leukemiecellen zelf en niet schadelijk zijn voor normale cellen is daarom essentieel. Dit project richt zich op twee recent ontdekte genen (NKX2-1/NKX2-2, MEF2C) die betrokken zijn bij de ontwikkeling van T-cel ALL.

De mechanismen in relatie tot normale en kwaadaardige T-cel ontwikkeling van deze twee genen zullen onderzocht worden De therapeutische toepassing van remmers van deze genen zal eveneens worden onderzocht.

Het optimaliseren van radiotherapie met 131I-MIBG voor neuroblastoom patiënten

 Een neuroblastoom is een tumor die uit een ongecontroleerde groei van kwaadaardige cellen van het onbewuste zenuwstelsel bestaat. De tumor kan overal in het lichaam ontstaan, maar komt vooral voor in de buik. De behandeling en de daarmee samenhangende uitkomst is afhankelijk van de risico classificatie. Risicofactoren zijn factoren die van invloed zijn op de uiteindelijke kans op genezing. Kinderen met een hoog risico neuroblastoom hebben een slechte prognose.

Kinderen met een neuroblastoom worden volgens het Nederlandse protocol (DCOG NBL 2009 protocol) behandeld. De behandeling bestaat uit chemotherapie, chirurgie en eventueel (afhankelijk van risicoclassificatie) gevolgd door hoge dosis chemotherapie met een stamceltransplantatie en/of bestraling. Voor kinderen met een hoog risico neuroblastoom begint de behandeling met de zogenaamde 131I-MIBG therapie.

Bij deze therapie wordt een radioactief medicijn via een bloedvat toegediend aan de patiënt. Ongeveer 95% van de neuroblastoomcellen kunnen het radioactieve medicijn opnemen, waar dan een doelgerichte bestrijding van de tumor plaatsvindt. Er zijn wel bijwerkingen en voorzorgsmaatregelen die bij deze behandeling horen. In dit project worden het nut en de bijwerkingen van deze behandeling goed onderzocht, zodat de therapie verder geoptimaliseerd kan worden.