Veelbelovende nieuwe aanpak voor de behandeling neuroblastoom.

Afronding onderzoek 32

De overlevingskans van kinderen lijdend aan de meest ernstige vorm van neuroblastoom is 30%. In onderzoek 32 is daarom onderzocht of de huidige behandeling geoptimaliseerd en verbeterd kan worden. Uit de resultaten blijkt dat de werking van het medicijn topotecan sterk wordt verbeterd door het toevoegen van remmers tegen een specifieke eiwit signaalroute. Dit lijkt een veelbelovende nieuwe aanpak voor de behandeling van patiënten met deze ernstige vorm van neuroblastoom.

Het optimaliseren van de huidige therapie tegen neuroblastoom.

Neuroblastoom is een tumor die op de kinderleeftijd voorkomt en uitgaat van het onwillekeurige zenuwstelsel. De helft van de patiënten heeft een uitgezaaide ziekte bij diagnose. Indien de tumor van patiënten een amplificatie (vermenigvuldiging) van het N-Myc gen heeft, zal deze ziekte zich heel agressief gedragen. Ondanks uitgebreide chemotherapeutische behandeling, operatie, hoge dosis chemotherapie met het terug geven van stamcellen en onderhoudstherapie (vitamine A), is de kans op genezing van deze groep patiënten niet goed. Daarom wordt voortdurend naar nieuwe behandelmogelijkheden gezocht.
“Eiwit signaalroutes” zorgen ervoor dat bepaalde prikkels, bv groei stimulerende prikkels, aan cellen worden doorgegeven. Eén daarvan is de PI3K/Akt route. Deze route speelt een belangrijke rol in het regelen van het eiwit N-Myc in neuroblastoom. Deze route speelt een belangrijke rol bij celgroei en het binnendringen van neuroblastoom cellen in ander weefsel (uitzaaiing).  In dit onderzoek is het effect van bestaande remmers van deze route op neuroblastoom cellen onderzocht.
De remmers tegen de signaalroute waren dan ook in staat om de celgroei van neuroblastoom cellen te verminderen en de neiging om zich te verspreiden en in ander weefsel binnen te dringen, tegen te gaan. Het feit dat de neuroblastoom cellen niet dood gingen, maar alleen vertraagd werden in hun groei, bleek te komen doordat de neuroblastoom cellen zich gingen beschermen tegen de gevolgen van deze medicijnen. Daarnaast kon de werking van diverse bestaande geneesmiddelen kon verbeterd worden door deze te combineren met de remmers. Met name de werking van het medicijn topotecan werd sterk verbeterd door combinatie met de remmers en belangrijke eiwitten betrokken bij uitzaaiing werden geïnactiveerd. Dit lijkt een veelbelovende nieuwe aanpak voor de behandeling van neuroblastoom patiënten.